●AL01211是一種新型、口服、無(wú)血腦穿透性的GCS抑制劑，臨床1期數據表現良好的安全性和耐受性。
●在健康受試者中的研究表明，AL01211呈現量效關(guān)系的藥效作用。
●計劃2023年啟動(dòng)在法布里病患者中的臨床2期研究。
近日，一家致力于遺傳病領(lǐng)域變革療法開(kāi)發(fā)的創(chuàng )新生物制藥公司AceLink Therapeutics, Inc.（AceLink）公布AL01211在健康志愿者中的臨床1期試驗的積極數據，包括對AL01211安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)（PK）和藥效學(xué)（PD）等方面的評估。
AL01211是一種新型口服不透過(guò)血腦穿透性的葡糖苷酸合成酶抑制劑（GCSi），用于治療法布里病。AL01211的1期臨床試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、劑量遞增研究，共入組69名健康受試者。
這些數據已在2023年2月22日至26日在佛羅里達州奧蘭多舉行的2023年世界研討會(huì )上公布。
AceLink的首席執行官和創(chuàng )始人Jerry Shen博士表示："我們對首次人體試驗的結果感到鼓舞。AL01211在健康志愿者中取得了清晰的安全數據，沒(méi)有重大或嚴重的不良事件。此外，AL01211治療導致了血漿GL1和GL3的劑量依賴(lài)降低（GL1和GL3是GCS抑制的藥效生物標志物）。AL01211有望對酶替代療法產(chǎn)生革命性的沖擊，為那些法布里病患者提供一種比酶替代療法更有效、更便捷的藥物選擇。我們期待著(zhù)在今年晚些時(shí)候開(kāi)始對法布里病患者進(jìn)行2期臨床研究。”
數據亮點(diǎn)：
● AL01211在健康受試者中安全性、耐受性良好，沒(méi)有重大或嚴重的不良事件。
● AL01211的治療具有劑量依賴(lài)性的PK和PD（降低血漿GL1和GL3）特性。
● 在臨床前研究中，AL01211在外周器官中廣泛分布，缺乏血腦屏障的穿透力。這使得AL01211成為治療主要影響外周組織疾病的不錯選擇。
● AL01211的增強效能和低血腦穿透性使其潛在成為法布里病患者的一個(gè)更安全、有效的治療分子，特別是對于尋求方便和終身治療選擇的年輕患者而言。