●AL00804是一種高度穿透血腦屏障的GCS抑制劑，可以有效降低臨床前模型中腦部的GL1積累。
●在一項戈謝病的神經(jīng)病變模型中進(jìn)行的頭對頭比較中，AL00804與目前正在開(kāi)發(fā)的其他GCS抑制劑相比，表現出更高的效力和更強的腦穿透性。
●AL00804已屆IND-ready階段，旨在成為治療戈謝病（神經(jīng)病變型）、GM2和GM1神經(jīng)節苷脂貯積癥（gangliosidosis）的同類(lèi)最佳藥物。
近日，開(kāi)發(fā)遺傳性疾病變革療法的創(chuàng )新型生物制藥公司AceLink Therapeutics, Inc.(AceLink)公布了AL00804的開(kāi)發(fā)數據，這是一種新型具有血腦穿透性的葡萄糖基神經(jīng)酰胺合酶抑制劑，用于治療戈謝病和其他神經(jīng)病變型鞘糖脂（gsl）貯積病。AL00804是一種新型的、口服的、高度血腦穿透的葡萄糖基神經(jīng)酰胺合酶抑制劑（GCSi）。
2023年2月22-26日，Acelink 在佛羅里達州奧蘭多舉行的2023年世界研討會(huì )上做展示，這項展示成果是與Cincinnati Children’s Hospital Medical Center的Ying Sun博士團隊合作完成的。
AceLink的首席執行官兼創(chuàng )始人Jerry Shen博士表示："我們對AL00804在幾個(gè)臨床前模型中減輕中樞神經(jīng)疾病癥狀的療效感到滿(mǎn)意。AL00804基于其獨特特性被選中，包括高效能穿越血腦屏障等，能更有效地治療神經(jīng)病變型疾病患者。我們已經(jīng)完成了支持AL00804進(jìn)入IND申請的準備工作，并對其未來(lái)在臨床上進(jìn)一步開(kāi)發(fā)感到興奮。"
數據亮點(diǎn)：
● 藥物動(dòng)力學(xué)研究支持AL00804每天一次口服的給藥方式。
● AL00804是一種高透腦的分子，在臨床前疾病模型中顯示可有效降低大腦GL1和lyso-GL1的積累。
● AL00804可減輕中樞神經(jīng)系統疾病癥狀，顯著(zhù)延緩運動(dòng)功能衰退并延長(cháng)生存期。
● 在戈謝病神經(jīng)病變模型中進(jìn)行頭對頭比較時(shí)，AL000804的表現優(yōu)于Venglustat。
● 因其與Venglustat相比更優(yōu)越的效力和腦穿透力，AL00804有望成為治療神經(jīng)性GSL儲積疾病的更安全、更有效的藥物