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項目動(dòng)態(tài) | 艾司林科(Acelink)GCS抑制劑擬納入突破療法      返回列表
作者:互聯(lián)網(wǎng)      時(shí)間 :2024-11-05     瀏覽:35

11月1日,國家藥品監督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)官網(wǎng)顯示,艾司林科(Acelink Therapeutics)的罕見(jiàn)病藥物AL01211膠囊擬納入突破性療法,適應癥為法布雷病


AL01211是一款新型選擇性口服葡萄糖神經(jīng)酰胺合酶(GCS)抑制劑,與目前已批準或正在開(kāi)發(fā)的其他 GCS 抑制劑相比,效力更強,在GCS酶測定中IC50(半抑制濃度)為7nM,活性顯著(zhù)優(yōu)于其它在研的GCS抑制劑。AL01211的脫靶活性很低,對其它GCS抑制劑常見(jiàn)的脫靶位點(diǎn)(如GBA2)無(wú)明顯作用活性,因此具有更高的選擇性。AL01211有很強的組織穿透性,能在口服給藥后迅速穿透到各個(gè)組織(如腎臟、心臟、肝臟、肌肉、外周神經(jīng)節等)。AL01211基本不能透過(guò)血腦屏障,因而可以最大限度地提高非中樞病患組織的藥物濃度,但不會(huì )出現藥物所致的中樞系統并發(fā)癥。與酶替代療法(ERT)相比,AL01211提供了一種更方便、更有效的治療方法,ERT需要繁重的靜脈輸注,而且由于組織滲透性差,療效可能受到限制。


艾司林科已經(jīng)在澳大利亞和中國完成了AL01211在健康受試者中的兩項1期臨床試驗,這些研究顯示了一致且穩健的藥代動(dòng)力學(xué)和藥效動(dòng)力學(xué)反應,血漿GL1和GL3水平隨AL01211暴露量的增加而不斷降低。兩項研究均表明AL01211安全且耐受性良好,在任何試驗劑量水平下均未觀(guān)察到嚴重不良反應。目前,該藥正在中國和美國開(kāi)展針對法布雷病患的II期臨床研究。

法布雷病是一種溶酶體貯積癥,由GLA基因突變引起,導致α-半乳糖苷酶A(αGal)活性降低。在法布雷病患者中,αGal活性缺失會(huì )導致球形三酰神經(jīng)酰胺(GL3)積累,導致從疼痛、胃腸道問(wèn)題、眼睛和皮膚問(wèn)題到腎衰竭、心臟病和中風(fēng)等一系列癥狀。法布雷病是一種X連鎖疾病,在男性中更常見(jiàn),但女性也可能患上法布雷病,但通常程度較輕。傳統觀(guān)點(diǎn)認為每50,000名男性中有1名受到法布雷病的影響。然而,隨著(zhù)新生兒篩查、女性中對法布雷病認識的加強以及晚發(fā)形式法布雷病的鑒定,現在人們認識到大約每1,000至9,000人中就有1人患有法布雷病。

此外,艾司林科還在開(kāi)發(fā)AL01211在1型戈謝病(非神經(jīng)病變型)領(lǐng)域的應用。早期的GCS抑制劑已被證明在治療1型戈謝病方面效果良好。然而,這些抑制劑效力較低,代謝較快,還可能引起胃腸道不良反應。AL01211具有優(yōu)越的藥物特性和安全性,有望成為1型戈謝病的更佳治療選擇。

關(guān)于A(yíng)L01211

AL01211是一種專(zhuān)有的、非腦穿透性的GCS抑制劑,具有卓越的效力(單位數字納摩爾IC50)、極高的選擇性以及其他有利于每日一次口服給藥的藥物特性。AL01211提供了一種急需的口服小分子療法,可作為需要頻繁靜脈輸液的酶替代療法的替代方案。


關(guān)于GCS抑制劑

GCS催化糖鞘脂合成的第一步,糖鞘脂是一組在各種細胞過(guò)程和疾病中發(fā)揮重要作用的生物活性分子。GCS抑制劑可減少糖鞘脂的合成,從而對諸如法布雷病和戈謝病等由這些脂質(zhì)病理性積累引起的疾病產(chǎn)生有益效果。


關(guān)于突破性療法

根據CDE官網(wǎng)說(shuō)明,突破性治療藥物是指:用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質(zhì)量的疾病,且尚無(wú)有效防治手段或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng )新藥或者改良型新藥。對于符合資格的藥物,申請人可在I、Ⅱ期臨床試驗階段申請適用突破性治療藥物程序。
值得關(guān)注的是,CDE對納入突破性治療藥物審評程序的品種會(huì )采取一系列支持政策,加強指導并促進(jìn)藥物研發(fā)進(jìn)程,優(yōu)先處理相關(guān)溝通交流。申請人可在納入程序的6個(gè)月內按I類(lèi)會(huì )議申請首次溝通交流,全面討論藥物臨床、藥學(xué)及藥理毒理等方面的研發(fā)進(jìn)展、計劃等。

直白地說(shuō),就是:治療現在無(wú)藥可治的或者具有更優(yōu)療效的創(chuàng )新藥物,可以獲得優(yōu)先的審評資格以加快藥物的上市速度。

原則上獲得了“突破性療法”稱(chēng)謂的藥品一方面能獲得審批流程上更為密切的指導,也可以讓政府與企業(yè)間的溝通更為緊密,更利于市場(chǎng)亟待需要的藥物快速上市。據歷年藥品審評報告中數據顯示,能夠有資格申請突破性療法的品種已是少數,而能夠獲批納入突破性療法的品種更是鳳毛麟角。


關(guān)于A(yíng)ceLink Therapeutics, Inc.

AceLink Therapeutics成立于2018年,是一家創(chuàng )新型生物制藥初創(chuàng )公司,專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)安全有效的藥物,以滿(mǎn)足存在高度未滿(mǎn)足的臨床需求的遺傳性疾病。公司最初的重點(diǎn)是開(kāi)發(fā)法布雷病的新型治療方法。

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